Durchführung einer Evaluation:
Laufend
Typ der Evaluation:
Compliance
// Medizinisch
// Ökonomisch
// Technisch
// Usability
Ziele der Evaluation:
Studiendesign: Prospektive, nicht-interventionelle Beobachtungsstudie. Methodik: Erfassung der Gruppenunterschiede (vor/nach Einführung Strukturmaßnahmen) in der gesundheitsbezogenen Lebensqualität und Zufriedenheit der Leistungserbringer mittels gemischt linearer Regressionsmodelle pro Kohorte (CAR-T-Zellen und SMA); Entwicklung und Auswertung Zufriedenheitsmessungs-Fragebögen mittels Mixed-Methods-Design (halbstrukturierte Interviews und modifiziertes Delphi-Verfahren).
Durchführende Organisation:
FAU Erlangen und Institut für medizinische Bioinformatik Heidelberg
Lange Gasse 20
90403 Nürnberg
Deutschland
Art/Typ des Evaluationskonzeptes:
Im Rahmen des Projekts INTEGRATE-ATMP werden sukzessive verschiedene Strukturmaß-nahmen eingeführt, um die Versorgung von Patient*innen mit neuartigen Therapien (ATMPs) in Deutschland zu verbessern. Zur Evaluation wird das Projekt in zwei Phasen geteilt: Zeitlich randomisiert je nach Einschlussdatum in das INTEGRATE ATMP-Projekt erfolgen Abfragen jeweils vor (prä) und nach (post) Einführung der INTEGRATE-Strukturmaßnahmen. Die Struk-turmaßnahmen umfassen die Einführung eines strukturierten Behandlungsplans für alle Indi-kationen (Strukturmaßnahme A), eines indikationsübergreifenden ATMP-Registers (Struktur-maßnahme B), einer telemedizinischen Plattform als zentrale Versorgungsmaßnahme (Struk-turmaßnahme C) sowie eine Nebenwirkungs-Management-Plattform für eine Untergruppe der Patient*innen (Strukturmaßnahme D). Die Versorgungsinterventionen werden demnach inter-temporal verglichen und evaluiert. In die Intervention werden zwei ATMP-Kohorten einge-schlossen: Eine adulte (CAR-T-Zell-Patient*innen) und eine pädiatrische Kohorte (Genthera-pie-Patient*innen zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie (SMA), schwerem kombinier-tem Immundefekt (SCID) oder metachromatischer Leukodystrophie (MLD)).
Art des Evaluationsdesigns:
Der primäre Endpunkt von INTEGRATE-ATMP ist die gesundheitsbezogene Lebensqualität. Sekundäre Endpunkte sind die Zufriedenheit mit der jeweiligen Intervention (jeweils Pati-ent*innen- und Versorger*innen-Perspektive), Gesamt- und Ereignisfreies Überleben sowie weitere krankheitsspezifische Endpunkte. Insgesamt werden 650+10 Patient*innen einge-schlossen (500 adult, 150+10 pädiatrisch), wodurch eine ausreichende Power zur Aufdeckung von Gruppenunterschieden vor und nach Einführung der jeweiligen Intervention gewährleistet ist. Im Rahmen der gesundheitsökonomischen Evaluation werden die Kosten aus Sicht der Gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) vor und nach Einführung der INTEGRATE-Struk-turmaßnahmen verglichen.
Art der verwendeten Daten:
Dokumentationsdaten, Registerdaten, Lebensqualitätsfragebögen, Zufriedenheitsfragebögen
Ergebnisse:
Steigert die Einführung von strukturierten Behandlungsplänen in Verbindung mit entsprechend homogenen Vergütungsstrukturen die Zufriedenheit der Behandler*innen an den Zentren?
● Steigert die Einführung der telemedizinischen Austauschplattform und von Therapieentscheidungsboards die Zufriedenheit der niedergelassenen Behandler*innen und verbessert damit die sektorenübergreifende Versorgung der Patient*innen?
● Kann die Einführung eines indikationsübergreifenden ATMP-Registers die Zufriedenheit der Nutzer*innen steigern?
● Bedingt die Einführung der telemedizinischen Plattform eine Verbesserung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität der mit ATMPs behandelten Patient*innen?
● Bringt die Einführung der telemedizinischen Plattform eine Verbesserung der von Pa-tient*innen berichteten Zufriedenheit in der Versorgung?
● Bringt die Einführung der telemedizinischen Plattform eine Verbesserung der Zufriedenheit der Behandler*innen?
