Evaluation eines strukturierten und leitlinienbasierten multimodalen Versorgungskonzepts für Menschen mit Akne inversa

Beschreibung

Szenario 0 Rekrutierung

Der Einschluss von Patienten für die randomisiert-kontrollierte Studie (randomized controlled trial, RCT) erfolgt durch Praxen der Facharztgruppen Allgemeinmedizin, Chirurgie, Dermatologie und Gynäkologie, in der Studie „Screener“ genannt. Sie bewerten den Patienten zum Anfang der RCT (Zeitpunkt t0,Scr) und Ende der RCT (t4,Scr). In alle folgenden Studienprozeduren sind die rekrutierenden Fachärzte nicht involviert.
Die „Screener“ prüfen Ein- und Ausschlusskriterien, klären über die Studie auf und holen das schriftliche Einverständnis geeigneter, interessierter Betroffener ein. Wenn die Patientin/ der Patient die Kriterien nicht erfüllt wird sie/er per Nachricht auf ihr/sein Mobiltelefon darüber informiert, dass eine Teilnahme an der Studie für sie/ihn nicht möglich ist.Nach Eingabe der vollständigen Baselinedaten durch den „Screener“ und Erfüllung der Einschlusskriterien und keines der Ausschlusskriterien erfolgt die 1:1 Randomisierung (Blockrandomisierung mit permutierten Blöcken und variabler Blocklänge) auf Patientenebene, stratifiziert nach Hurley-Grad, IT-basiert verblindet über das „Randomisierungs-Tool“ der synaptorTM medical collaboration platform (smcp).
Anschließend werden die Patienten über die Zuweisung zur Interventionsgruppe A (Kontrollgruppe) oder der Interventionsgruppe B per PIN-App (Patient-Im-Netz App) oder telefonisch informiert.

Szenario 1 Datenverarbeitung im Rahmen der Randomisierung
Nach Bestätigung der Diagnose Ai, Vorliegen der unterzeichneten EsmAiL-Einwilligungserklärung und aller Baselinedaten erfolgt eine 1:1 Randomisierung. Die Baselinedaten werden unabhängig vom Ergebnis für die Dauer der Studie über den Pseudonymisierungsdienst in der Rechenzentrums (RZ)— Instanz 2 pseudonymisiert und für spätere Drop-out Analysen (oder auch Screening Failure), in der Studiendatenbank, RZ-Instanz 3, gespeichert.

Szenario 2 Datenverarbeitung im Rahmen der NVF

Die primären medizinischen Behandlungsdaten der Interventionsgruppe B werden in den AiZ über eine elektronische Fallakte (eFA) erhoben, die einen einheitlichen Dokumentationsstandard in den AiZ etabliert. Die teilnehmenden AiZ speichern die erhobenen Daten zu jedem/r Patienten/in einem Data-Warehouse (RZ-Instanz DWH).
Anschließend werden die relevanten Studiendaten über spezifische Wechselschnittstellen (APIs) über die Infrastruktur der smcp abgerufen und durch den Pseudonymisierungsdienst (PSD) in der RZ-Instanz 2 pseudonymisiert in der Studiendatenbank, RZ-Instanz 3, abgelegt. Die Personendaten werden davon getrennt in der RZ-Instanz 1 auf dem Stammdatenserver abgelegt und werden durch den Datenmanager der Treuhandstelle verwaltet.

 Szenario 3 Datenverarbeitung im Rahmen der Patientenbefragung

Bei beiden Interventionsgruppen finden im Verlauf der Studie Patientenbefragungen statt. Zu diesem Zweck haben sich die Studienteilnehmer/-innen zu Beginn für die Verwendung der PIN-App registriert und als Applikation auf ihr Smartphone geladen.

Szenario 4 Datenverarbeitung im Rahmen der summativen Evaluation

Sämtliche erhobenen Studiendaten werden mittels des PSD pseudonymisiert und der evaluierenden Einrichtung, dem Institut für Gesundheits- und Pflegewissenschaft der Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg, über den synaptorTM study manager zu Evaluationszwecken bereitgestellt.
Im Rahmen des administrativen Monitorings hat das Institut für Gesundheits- und Pflegewissenschaft der Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg über den synaptorTM Studymanager kontinuierlich Einsicht in die pseudonymisierten Studiendaten, u.a. zur Qualitätskontrolle. Um die Studiendaten mit Sozialdaten der TK und BARMER verknüpfen zu können, werden den Kostenträgern ihre eigenen, teilnehmenden Patienten via GKV-Abrechnung durch das Interdisziplinäres Zentrum Klinische Studien (IZKS) Universitätsmedizin der Johannes-Gutenberg-Universität Mainz und den zugrundeliegenden Transportmechanismen gemeldet. Außerdem erhalten die TK und BARMER von der Treuhandstelle der DGfW eine verschlüsselte Patientenliste der teilnehmenden Versicherten mit IDAT+PID zwecks Zuordnung (Record Linkage). Zur Anreicherung der Studiendaten mit den GKV-Daten werden diese zur Pseudonymisierung an die Treuhandstelle übermittelt und den Evaluatoren des Instituts für Gesundheits- und Pflegewissenschaft der Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg in einer Datei über denselben Weg wie die Studiendaten zur Verfügung gestellt.

Szenario 5 Datenverarbeitung im Rahmen der Prozessevaluation

Die Evaluatoren des Instituts für Gesundheits- und Pflegewissenschaft der Martin-Luther-Universität Halle Wittenberg erheben im Rahmen der Prozessevaluation u.a. Daten aus Interviews. Ziel ist es Veränderungen, die im Verlauf durch die komplexe Intervention entstehen, verstehbar zu machen, die Wirksamkeit der komplexen Intervention durch das Begreifen des Kontexts besser einschätzen zu können und zu untersuchen, inwiefern die komplexe Intervention wie geplant umgesetzt wurde. Vorrausetzung ist auch hier die freiwillige schriftliche Einverständniserklärung der Betroffenen bei Einschreibung in die Studie.

Abgeleitete Maßnahmen

Keine Angabe durch den Projektträger

Zusätzliche Maßnahmen

• Projektwebseite www.esmail.eu
• Patienten-Hotline der DGfW

Informationsgewinnung und -übertragung

Szenario 0 Rekrutierung

• schriftliche Fragebögen, mündliche Befragung
• Eingabe in die synaptorTM medical collaboration platform
• telefonisch oder per SMS

Szenario 1 Datenverarbeitung im Rahmen der Randomisierung

• synaptor Randomisierungstool
• synaptor synco Client

Szenario 2 Datenverarbeitung im Rahmen der NVF

• elektronische Fallakte
• synaptor synco Client

Szenario 3 Datenverarbeitung im Rahmen der Patientenbefragung

• synaptor PIN App

Szenario 4 Datenverarbeitung im Rahmen der summativen Evaluation

• synaptor study manager
• Statistisches Analysetool (bspw. SPSS, R)

Szenario 5 Datenverarbeitung im Rahmen der Prozessevaluation

• Telefoninterviews
• Digitale Fragebögen

Informationsempfänger und -verarbeitung

• Screener
• Patienten
• AiZ (spezialisierte Behandlungszentren)
• Monitore
• Evaluatoren
• Fallsupervisor
• Kostenträger

Zielgruppe:

Einschlusskriterien

Ausschlusskriterien

Auswahl-/Zugangsverfahren der Versicherten

Anreizsystem für Teilnehmer:

Einbindung der Versicherten:

Auswahl-/Zugangsverfahren der Leistungserbringer:

Im Rahmen des Projekts werden bundesweit sowohl Praxen, Kliniken als auch Wundzentren als AiZ qualifiziert. Die Gruppe der Leistungserbringer ist mit Absicht heterogen gewählt und beinhaltet die Leistungen unterschiedlicher Berufsgruppen um zeigen zu können, dass eine strukturierte Betreuung der schweren Erkrankung von unterschiedlichen Leistungserbringern umgesetzt werden kann.

Ein AiZ muss zwingend folgende Anforderungen erfüllen:
1. Personelle und strukturelle Ressourcen, um 20-50 Patienten über 2 Jahre zu versorgen
2. Personelle Ressourcen zur Qualifizierung zur komplexen Ai-Therapie
3. Verfügbarkeit aller zugelassenen Therapieoptionen oder Zuweisungsmöglichkeiten
4. Möglichkeiten zur Implementierung der Schnittstellen zur eFA
5. Zugang zu einem Netzwerk zur Reduktion der Risikofaktoren der Ai

Im Rahmen des Projektes entsteht detailliertes Schulungs- und Aufklärungsmaterial, das die Qualifizierung zu einem AiZ in einem realistischen Zeitrahmen für Vertreter der oben genannten Leistungserbringer ermöglicht.

Teilnehmende Leistungserbringer:

Weiterführende Informationen

Keine Angabe durch den Projektträger

Durchführung einer Evaluation:

Keine Angabe durch den Projektträger

Typ der Evaluation:

Sonstige

Ziele der Evaluation:

Mit der neuen Versorgungsform soll ein Konzept zur effizienten und effektiven strukturierten, interdisziplinären, sektorenübergreifenden Therapie der Akne Inversa (Ai) erprobt werden. Dadurch soll evaluiert werden, ob evidenzbasierte Therapien kombiniert mit innovativen Interventionen, eingebettet in strukturierte, digitalgestützte Prozesse, die von spezialisierten Akne inversa Zentren (AiZ) durchgeführt oder koordiniert werden, der bisherigen Versorgung überlegen sind. Ziel ist es die Krankheitsbelastung zu senken, die Lebensqualität der Betroffenen zu steigern sowie das Gesundheitssystem langfristig zu entlasten. Hierzu werden heterogene Leistungserbringer zu AiZ qualifiziert.

Art/Typ des Evaluationskonzeptes:

Das Evaluationskonzept besteht aus zwei Komponenten, die eng miteinander verzaht sind: Zum einen die summative Evaluation und zum anderen die Prozessevaluation.

Primäre Zielgröße bei der summativen Evaluation ist die absolute Veränderung des International Hidradenitis Suppurativa Severity Score System (IHS4), ein validiertes Instrument zur Einschätzung des Schweregrads einer Ai. Die konfirmatorische Analyse der primären Zielgröße und die Analysen der sekundären Endpunkte werden auf Basis des Intention-to-Treat-Prinzips (ITT) durchgeführt. Zusätzlich werden Per-Protocol-Analysen (PP) definiert. Sekundäre Zielgrößen sind unter anderem: DLQI, Schmerz, HADS und Kosten der Ai-verbundenen Intervention.

Im Rahmen der Prozessevaluation werden sowohl die Perspektiven der professionellen Akteure des AiZ als auch der Patienten berücksichtigt. Die Prozessevaluation hat das Ziel, Veränderungen im Verlauf durch die komplexe Intervention verstehbar zu machen. Die methodische Grundlage der Mixed-Methods-Studie zur Prozessevaluation bilden einschlägige Leitlinien. Es gilt, ein theoriebasiertes Modell der Veränderungen (Theory of Change) zu entwickeln, um Kontextfaktoren (z.B. Rahmenbedingungen, Organisationsstrukturen), die Implementierung (z.B. Art der Einführung, Ausmaß) und die Wirkmechanismen (z.B. Wechselwirkungen) der komplexen Intervention abzubilden.

Art des Evaluationsdesigns:

Es handelt sich um eine multizentrische, randomisierte, kontrollierte Studie, wobei die Interventionsgruppe die neue Versorgungsform in einem AiZ und die Kontrollgruppe die allgemein übliche Behandlung ("Treatment as Usual") durch den behandelnden Arzt erhält.

Die Randomisierung erfolgt stratifiziert nach Standort und Hurley-Graden auf Patientenebene per Computer.

Die Zuteilung erfolgt verdeckt, da die Zuweiser-Arztpraxen die Daten von Patienten, die der Studienteilnahme zustimmen, an eine Treuhandstelle weitergeben, diese anschließend die Randomisierung vornimmt und dann erst den Patienten direkt über seine Gruppenzugehörigkeit informiert.

Eine Verblindung der Patienten und der Therapeuten ist aufgrund der Intervention nicht möglich. Da sowohl die Patienten als auch die Therapeuten Endpunkte erheben ist somit auch keine Verblindung der Beobachter (Outcome Assessors) möglich. Die Datenbasis der summativen Evaluation wird durch die Screener-Daten gebildet, die als unabhängige Outcome Assessors hinsichtlich der Gruppenzugehörigkeit verblindet sind.

Zu der geplanten komplexen Intervention liegen noch keine Wirksamkeitsstudien vor, weshalb bei der Fallzahlplanung näherungsweise der Effekt einer Adalimumab-Therapie, der durch Studien belegten non-invasiven Standardtherapie bei Akne inversa, zugrunde gelegt wird. Der IHS4 ist ein neues Instrument, das in Fachkreisen empfohlen wird, in Studien jedoch noch nicht zur Anwendung kam. Auch in den beiden PIONEER-Studien ist der IHS4 noch nicht angegeben, kann aber aus den veröffentlichten Daten abgeleitet werden: Wenn man aus den beiden Studien die Verbesserungen der Anzahl der entzündlichen Knoten, Abszesse und Fisteln (Differenzen zwischen 12 Wochen Behandlung und Baseline) in zwei unabhängigen Gruppen als Basis nimmt ergibt sich umgerechnet ein mittlerer Unterschied in den Verbesserungen von 7,3 Punkten im IHS4. Durch die Verwendung von Effekten nach 12 Wochen ergibt sich eine eher konservativere Fallzahlplanung, da nach 12 Monaten insgesamt stärkere Effekte zu erwarten sind, wenn Interventionen langfristig und komplex kombiniert werden. Berechnet man anhand der angegebenen Konfidenzintervalle die einzelnen Standardabweichungen für Knoten, Abszesse und Fisteln ergibt sich eine Standardabweichung des IHS4 im Mittel der PIONEER-Studien zwischen 19,7 (bei Unabhängigkeit der einzelnen Merkmale) und 28,9 (bei absoluter Abhängigkeit); eine absolute Abhängigkeit der Variablen ist ausgeschlossen, die tatsächliche Abhängigkeit jedoch unbekannt, weshalb konservativ mit hoher Abhängigkeit die Fallzahl berechnet wurde. Daraus ergibt sich bei einem Signifikanzniveau von α=0,05 und einer Power von 80% eine Fallzahl von 247 Patienten pro Gruppe. Nimmt man eine Drop-out-Rate von 17% an, so kommt man auf eine Gesamtzahl von 592 Patienten für die gesamte Studie.

Daten werden zur 5 Messpunkten erhoben. Es werden sowohl Vorher-Nacher Vergleiche innerhalb, als auch zwischen den jeweiligen Gruppen, durchgeführt.

Art der verwendeten Daten:

Primäre und weitere sekundäre Endpunkte werden unter Nutzung der verblindeten Arztbewertungen (Screener t0, t4) und Selbsteinschätzungen zu allen Messzeitpunkten vorgenommen.

Zur Auswertung gesundheitsökonomischer Fragestellung liegen Krankenkassendaten der TK und der BARMER vor.

Im Rahmen der Prozessevaluation werden schriftliche und mündliche Befragungen sowie Dokumentenanalysen und Beobachtungen durchgeführt.

Ergebnisse:

Outcome

Primäre Zielgröße ist die absolute Veränderung des IHS4, ein validiertes Instrument zur Einschätzung des Schweregrads einer Ai.

Sekundäre Zielgrößen sind unter anderem: 
• Dermatology Life Quality Index (DLQI)
• Schmerz 
• Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) 
• Rauchverhalten
• BMI
• Arbeitsunfähigkeitstage (AU)
• Einnahme oraler Antibiotika
• Kosten der Ai-verbundenen Interventionen mit den ICD-10-Codes L73.2 (Hidradenitis suppurativa) und L02 (Abszesse)
• Therapiezufriedenheit (eigenkonstruierter Fragebogen)
• Sicherheitsendpunkt: Unerwünschte Ereignisse (adverse events)

Intervention

Damit Leitlinien (oder strukturierte Diagnose- und Behandlungspfade) wirksam die Qualität der Versorgung sichern und verbessern können, müssen sie leicht verfügbar sein. Um dies zu erreichen, wird im Projekt eine elektronische Fallakte (eFA) auf Basis der Synaptor™ Medical Collaboration Platform (SMCP) zum Einsatz kommen. In diesem Projekt werden weiterhin digitale Behandlungsalgorithmen entwickelt. Dies bedeutet, dass für jeden Patienten auf Basis der europäischen Leitlinie mittels IT-Unterstützung ein detaillierter individueller Diagnose- und Behandlungsplan erstellt und dessen Einhaltung überprüft wird.

Aufgrund der Verfügbarkeit der physikalischen IPL+RF-Therapie bei Ai wurde der Behandlungsalgorithmus hinsichtlich dieser Therapie, einer strukturierten und zielorientierten Wundtherapie sowie einer strukturierten Patientenedukation (Information, ergebnisoffene  Beratung und umfassende Wissensvermittlung) modifiziert. Weiterer Bestandteil der neuen Versorgungsform ist die Qualifizierung der therapeutischen Teams, die Bildung von AiZ, die koordinierte Therapiesteuerung und die Evaluation der Behandlungsergebnisse an definierten Erfolgskennzahlen. Die neue Versorgungsform wird durch eine eFA unterstützt und dadurch die Erfassung longitudinaler Krankheitsverläufe ermöglicht.

Kontrollgruppe

Die Kontrollgruppe erhält die herkömmliche Versorgung durch den bereits behandelnden Arzt ("Treatment as Usual").

Patientenkollektiv

Erwachsene Patienten mit Akne inversa aller Schweregrade (Hurley I-III) mit mindestens 3 entzündlichen Läsionen und einem Score > 5 im Dermatology Life Quality Index (DLQI).

Vorhandene Rechtsgrundlage

Privatwirtschaftliche Finanzierung

Zusätzliche Rechtsgrundlage

Keine Angabe durch den Projektträger

Genutzte Förderprogramme

Keine Angabe durch den Projektträger

Verwendete Standards:

Labordatenkommunikation in der vertragsärztlichen Versorgung

Verwandte Projekte:

Keine Angabe durch den Projektträger